[데일리한국 안세진 기자] GC녹십자는 지난 21일(현지시간) 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 신약 'GC1130A'의 미국 내 첫 환자 투여에 성공하고 본격적인 임상에 돌입했다고 25일 밝혔다.

GC녹십자와 노벨파마는 GC1130A의 글로벌 임상을 위해 최근 미국, 한국, 일본에서 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받고 다국가 임상을 진행 중이다.

이번 1상을 통해 MPS IIIA로 진단받은 2~6세 환아를 대상으로 2년 동안 안전성과 내약성을 평가할 예정이다.

1상은 미국 UCSF대학의 베니오프 어린이병원을 포함한 미국 2~3개 기관과 한국 삼성서울병원, 아주대학교병원, 일본 1개 기관에서 실시된다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다.

GC1130A는 고농축 단백질 제제 기술을 적용해 중추신경계에 투여할 수 있도록 개발된 혁신신약(First-in-Class)이다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다. 이 방식(ICV)은 이 회사 헌터증후군 치료제 '헌터라제'에 적용돼 일본에서 허가를 획득한 바 있다.